Comprehensive Research Organization早稲田大学 総合研究機構

当研究所は疾病の原因となり得る生体高分子の高次構造を解析することで、疾病の原因を解明しつつ、新たな創薬ターゲット情報を取得すること、ならびに薬剤の開発研究をおこなうことを趣旨としている。
創薬の基礎として、特定の生体分子をターゲットとして化合物をデザインまたは作製する手段もあるが、出口からは一見すると遠く見える基礎研究を追究することで新たな生体分子をターゲット分子として探し当てることもまた重要な戦略である。そこで当研究所は、科学・技術の両輪をもとに生命科学の基礎研究による新たな創薬シーズの創製、および特定ターゲットに対する新規化合物の作製の両面に焦点を当てて研究を遂行している。
現在の１例を挙げると、細胞致死率を上昇させる新規薬剤の開発を狙い、特定のタンパク質をターゲットした化合物スクリーニングを展開している。当該スクリーニングからは、がんなどの細胞を標的として致死率向上を狙う化合物などが得られる可能性がある。ここで、単純に既知のタンパク質に対する化合物を探索するのではなく、ターゲットとするタンパク質に対して人工的改変を施したうえで化合物を探索することで、新規の化合物が得られる可能性がある。ヒトは個人によってタンパク質に微妙な個体差をもつため、個体差を考慮して個人に合う創薬を目指すテイラーメイド型創薬スクリーニングのひとつの例として期待がかかる。
さらに、細胞内で機能するノンコーディング RNA（ncRNA）の機能解明についての基礎研究でも成果を挙げた。遺伝子の中には、タンパク質をつくらずに RNA としてのみ発現するncRNA が多数存在しているが、その大部分について、機能を持つのかどうか、また機能を持つものはどのような機能を発揮するのか、不明のままである。そこで当研究では情報科学と遺伝学を融合して、未知の ncRNA 遺伝子の中から、その塩基配列と構造の保存性に注目して、細胞内で機能を発揮するものを選別することができた。機能未知の ncRNA の中には疾患に関連するものもあると思われるため、創薬の基盤として本研究を捉えている。
これまで１０年間、「構造生物・創薬研究所」の名称で設置し、一定の成果を挙げてきた。期間途中で所長の交替があり、研究内容もそれにともない大幅に変更されたが、根底にある研究目的はプロジェクトが変われども不変のものであり、構造生物学をもとに創薬を目指すことであるため、これまでの研究所の実態を鑑み、同名の「構造生物・創薬研究所」として再設置する。